随着智慧医疗技术的迅猛发展，人工智能（AI）和大数据科学正在深刻改变临床研究的面貌，推动其步入数智化转型的新时代。在此背景下，2025年3月15日，南京智慧医疗与临床试验学术论坛成功举办。本次论坛聚焦智慧医疗技术在临床试验中的应用与管理，旨在促进相关领域的学术交流与合作。中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授在会议上就“新药临床研究的数智化转型”话题进行了精彩分享，深入探讨了AI技术在临床试验设计、患者管理、数据分析等方面的潜力与挑战。
编者按：随着智慧医疗技术的迅猛发展，人工智能（AI）和大数据科学正在深刻改变临床研究的面貌，推动其步入数智化转型的新时代。在此背景下，2025年3月15日，南京智慧医疗与临床试验学术论坛成功举办。本次论坛聚焦智慧医疗技术在临床试验中的应用与管理，旨在促进相关领域的学术交流与合作。中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授在会议上就“新药临床研究的数智化转型”话题进行了精彩分享，深入探讨了AI技术在临床试验设计、患者管理、数据分析等方面的潜力与挑战。
AI医疗发展态势
近年来，人工智能（AI）技术和大数据在全球发展势头迅猛，ChatGPT、Deepseek、Grok 3、Manus等大模型平台不断涌现，特别是DeepSeek的开源爆火，一石击起千层浪，立即在全球产生巨大而广泛的影响，成为推动科技革命和产业变革的重要事件。因此，AI技术在医疗领域的发展和应用更是掀起了前所未有的浪潮，正在迅速改变传统的医疗实践和临床研究。
2024年11月，国家卫生健康委员会牵头制定了《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》，明确了AI在医疗领域的84个创新应用方向，积极推动医疗行业对AI的接纳与发展。全球顶尖的美国梅奥医院也开启了Mayo Clinic Platform战略计划，投资孵化AI医疗企业，推动医疗数据的深度挖掘和应用。
AI在医疗领域的创新应用日益广泛，全国已有超百家医院宣布积极部署AI医疗大模型。许多大型三甲医院也已着手与合作方共同建设医疗大模型。据统计，在全国已经发布的64个AI医疗大模型中，大医院的参与比例达到了30%，并且在生态中的地位愈发重要。AI行业热度持续攀升，医疗保健已成为AI极具潜力的应用领域，AI医疗新时代已然来临。
传统临床试验困境：成本、效率与代表性的三重挑战
新药研发是一条漫长且充满不确定性的道路，而临床试验作为药物研发的关键环节，正面临“三座大山”——成本困局、效率黑洞与代表性危机，严重影响着创新疗法的研发。
成本困局：高投入与高失败的双重压力
临床试验阶段所消耗的时间与投资成本约占总成本一半，其中Ⅲ期试验占总试验的60%。然而，候选药物在此阶段的淘汰率惊人：约90%止步于临床试验，仅不足10%最终获批。每项失败试验不仅意味着数十亿美元的损失，更导致资源错配，加剧药企的财务压力。
△新药研发过程（引自讲者幻灯）
效率黑洞：Eroom定律的“魔咒”
Eroom定律——即药物研发成本逐年攀升，而新药产出效率却持续下降。自20世纪50年代以来，每10亿美元研发投入所获批的新药数量以年均8.4%的速度递减，这一定律反映了制药行业面临的巨大挑战。
△Eroom定律（引自讲者幻灯）
代表性危机：人群多样性与资源分配的失衡
临床试验常忽视老年、女性及少数族裔群体，导致药物疗效与安全性数据存在偏差。同时，试验多集中于头部医疗机构，基层患者难以参与，经济因素也影响依从性，加剧结果偏倚。此外，在罕见病试验中，研究设计难以满足个体化需求，有限的资源投入使得试验所收集的数据也存在局限性。
AI赋能临床试验的突破
AI在临床试验中的深度应用，不仅优化了传统流程，更在多个关键环节实现了质的飞跃，为新药研发开启了全新的智能化时代。
试验设计：精准化与效率跃升
AI通过机器学习算法，能够迅速处理和分析海量历史试验数据，优化试验策略，确保试验设计的严谨性和可行性。例如，新加坡国立大学研究团队开发的CURATE.AI平台，通过患者的个体临床数据，动态生成个性化的剂量方案，在晚期实体瘤试验中，73.5%的事件考虑了AI的建议，遵循率达97.2%[1]。此外，AI还可以提高药物研发的准确性，减少无效试验，降低研发成本，有望逆转“Eroom定律”的研发效率困境。
实施运营：智能匹配与去中心化革新
传统临床试验受试者招募耗时费力，AI通过自然语言处理（NLP）和大语言模型（LLM）实现精准匹配。如TrialGPT模型，通过筛选患者与试验的契合度，使匹配时间缩短42.6%，准确率提升至97.2%[2]。未来，结合可穿戴设备和区块链技术，AI有望实现“去中心化招募”——患者通过智能设备实时匹配试验，30秒完成身份认证入组。
△AI在精准匹配受试者中的价值（引自讲者幻灯）
数据管理：自动化与多源整合
AI颠覆了传统人工录入模式，通过自动化采集电子病历、生物样本库、可穿戴设备等不同来源的数据，实现多源数据的无缝整合，构建以患者为中心的全面数据生态系统。这不仅减少了人工录入的错误，还极大地提升了数据采集的效率和质量。此外，AI还可以对临床试验数据进行实时监测和质量控制，及时发现并纠正数据中的异常和错误，确保数据的真实性和可靠性。
结果预测：从经验到模型的跨越
借助先进的机器学习和深度学习模型，AI能够对临床试验数据进行深度分析和预测。例如，在肿瘤免疫治疗领域，针对PD-1/PD-L1抑制剂响应率差异大的问题，Deep-IO模型通过分析病理切片与基因特征，预测准确率较传统生物标志物提升30%[3]。此外，分层交互网络（HINT）可模拟药物与疾病交互，预测试验成功率，为动态调整方案提供依据[4]。
△HINT框架（引自讲者幻灯）
总结分析：降低偏倚与高效输出
AI在临床试验的总结分析阶段同样发挥着重要作用。AI通过算法识别并纠正数据偏差（如抽样偏倚、标签偏倚），提升结果的公平性与代表性。在报告生成环节，自然语言生成（NLG）技术可输出符合监管要求的报告，自动嵌入森林图、Kaplan-Meier曲线等专业图表并解释统计结果，不仅提高了报告生成效率，还确保了报告的规范性和一致性。
AI在临床试验应用中的挑战
AI技术在临床试验中的应用虽然带来了诸多突破，但在实际落地过程中仍面临诸多挑战，包括技术、伦理、隐私和监管等多个层面，需要在推进AI应用的同时进行深入思考和妥善应对。
数字化壁垒：信息化建设的“最后一公里”
尽管AI技术在临床试验中展现出巨大潜力，但当前临床试验的信息化建设仍存在诸多不足。在实际操作中，仍然有大量的记录类文件以纸质形式存在，记录和监察过程耗时耗力，这一现状不仅制约了临床试验效率的提升，也使得AI技术在数据获取和处理上面临重重考验。
技术挑战：数据孤岛与算法偏见
数据孤岛
数据异质性：不同医疗机构的信息系统和核心基础设施存在较大差异，机构间数据格式不统一，导致难以跨平台协作；
数据共享难题：不同机构的电子健康记录（EHR）系统互不兼容，无法共享运算平台，导致数据资源无法有效整合。
算法偏见
数据集偏差：训练数据集本身缺乏代表性（如忽视少数族裔或老年群体），模型决策有失公允，导致对不同人群的治疗推荐出现偏差；
人类认知偏见：数据标注过程中的主观价值判断也会引入偏见，影响AI模型的客观性和准确性。
△AI应用的技术挑战——算法偏见（引自讲者幻灯）
伦理隐私：AI应用的底线与边界
伦理争议
公平性失衡：历史数据中的种族、性别、年龄等偏见被AI放大，影响治疗推荐；
责任归属模糊：AI决策失误时，开发者、医生或机构的责任界定不清；
医患自主权削弱：过度依赖AI可能剥夺医患共同决策空间。
隐私风险
匿名化失效：医疗数据即使脱敏，仍可能通过交叉验证被重新识别；
数据合规冲突：不同国家的隐私法规可能存在冲突；
隐私泄露：患者数据可能被泄露给其他机构或个人，引发二次滥用风险。
监管复杂性：标准滞后与动态适应
AI技术的快速发展与传统监管框架的相对静态之间，存在着明显的矛盾，这种矛盾给AI在临床试验中的应用带来了监管难题。AI模型依赖于持续学习和实时更新患者数据，但传统监管框架基于静态产品设计，要求“锁定”算法版本以确保可追溯性。这种冲突使得自适应AI（如在线学习）可能因数据变化自动调整参数，导致审批后的模型与原始版本不一致，增加了监管的复杂性和风险。此外，AI在临床试验中的角色多样，但监管机构对AI工具的分类（如医疗器械、辅助软件或研究工具）尚未统一，进一步加剧了监管的不确定性。
AI与人类协作的未来展望
AI的正确定位：协作而非替代
AI在医疗中的应用，应被明确定位为科技工具和重要参考，而非最终的解决手段。这意味着在临床实践中，AI可以承担数据分析、快速筛查等标准化、重复性工作，从而将医生从繁重的机械劳动中解放出来。
释放医生创造力：核心竞争力的升级
AI赋能医生三大核心能力：
复杂决策：通过数据支持优化诊疗方案；
创新研发：借助AI工具加速新疗法探索；
人文关怀：聚焦患者身心需求，提升医疗温度。
信任构建：人文关怀的不可替代性
尽管AI在医疗中的应用日益广泛，但人文关怀始终是其无法企及的领域。医学不仅仅是科学，更是人性的艺术。医生与患者之间的深层次情感沟通和信任构建，是AI所不具备的能力。AI虽然可以模拟人类的互动，但无法真正理解人类的情感和价值观，因此在未来医疗中，医生的人文关怀能力将显得尤为珍贵。
应对AI幻觉：培养批判性思维
AI幻觉是指AI可能会生成不准确或虚构的信息，这在医疗领域可能带来严重的后果。因此，医生和研究人员需要提高自身的判断力，培养“火眼金睛”和“淘金者思维”，学会甄别AI提供的信息真伪，确保医疗决策的科学性和准确性。
政策支持与监管：AI落地的关键保障
为了确保AI在医疗领域的可靠性和准确性，需要政府出台相关政策，建立完善的监管体系。这包括对AI模型的开发、应用和评估进行严格监管，确保其安全性和有效性；同时，加强AI技术在医药领域的伦理和法律研究，制定相关的伦理和法律规范，保障患者的权益和社会公共利益。
△AI相关的研究设计和报告规范（引自讲者幻灯）
参考文献：
1.Senthil Kumar K，Miskovic V，Blasiak A，et al.Artificial Intelligence in Clinical Oncology:From Data to Digital Pathology and Treatment.Am Soc Clin Oncol Educ Book.2023;43:e390084.doi:10.1200/EDBK_390084
2.Jin Q，Wang Z，Floudas CS，et al.Matching patients to clinical trials with large language models.Nat Commun.2024;15(1):9074.Published 2024 Nov 18.doi:10.1038/s41467-024-53081-z
3.Rakaee M，Tafavvoghi M，Ricciuti B，et al.Deep Learning Model for Predicting Immunotherapy Response in Advanced Non-Small Cell Lung Cancer.JAMA Oncol.2025;11(2):109-118.doi:10.1001/jamaoncol.2024.5356
4.Fu T，Huang K，Xiao C，Glass LM，Sun J.HINT:Hierarchical interaction network for clinical-trial-outcome predictions.Patterns(N Y).2022;3(4):100445.Published 2022 Feb 3.doi:10.1016/j.patter.2022.100445
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